[의약뉴스]

시신경 척수염 범주질환(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD) 환자들이 치명적인 재발의 공포로부터 벗어날 수 있게 됐다.

3년 이내 재발 위험이 90%에 이르는 이 질환에서 오히려 3년 무재발률 96.4%를 기록한 솔리리스(성분명:에쿨리주맙)에 건강보험이 적용되기 시작한 것.

아직 우리나라에서는 허가를 받지 못했지만, 솔리리스보다 투약 기간을 연장하고 재발 위험은 더욱 낮춘 후발 주자도 대기하고 있어 조만간 시신경 척수염 범주질환 환자들이 재발로부터 자유로운 세상을 꿈꿀 수 있을 것으로 보인다.

다만, 새로운 치료제들이 보여주고 있는 강력한 재발 억제 효과에도 불구하고, 섬세하지 못한 급여기준이 접근성을 저해하고 있어 개선이 필요하다는 것이 현장의 목소리다.

한국아스트라제네카(대표이사 사장 전세환)는 7일, 솔리리스의 시신경 척수염 범주질환 급여 확대를 기념해 서울 콘래드호텔에서 기자간담회를 개최했다.

시신경 척수염 범주질환은 중추신경계에 염증이 발생해 근력 약화, 배뇨 문제부터 실명, 운동 장애, 하반신 마비 등 중증 증상을 유발하는 희귀자가면역질환이다.

심각한 장애를 유발할 수 있는 치명적인 재발(attack)이 반복적으로 발생하는 질환으로, 절반 이상의 환자가 1년 이내에, 거의 대부분의 환자가 3년 이내에 한 차례 이상 재발을 경험한다.

재발이 반복될수록 실명이나 하반신 마비 등 영구적인 장애가 남을 가능성이 크고, 심지어는 단 한 번의 재발로도 실명이나 하반신 마비에 이를 수 있어 재발을 막는 것이 시신경 척수염 치료의 가장 중요한 목표다.

그러나 2020년 솔리리스 등 새로운 항체 치료제들이 직접 시신경 척수염 환자들을 대상으로 임상연구를 진행해 재발 억제효과를 입증하기 전까지 시신경 척수염 치료 효과를 입증한 약제는 없었다.

부작용 부담에도 불구하고 스테로이드나 면역억제제를 과량 투여해 증상을 억제하거나 다양한 자가면역질환 치료에 사용되고 있는 리툭시맙(제품명 맙테라)이나 토실리주맙(제품명 악템라) 등을 통해(허가 초과) 재발을 억제해왔다.

특히 지난해 국내 연구진은 리툭시맙을 시신경 척수염이 진단된 직후부터 사용할 경우 스테로이드나 면역억제제를 투약한 이후에 사용하는 경우보다 재발 억제 효과가 뛰어날 뿐 아니라, 재발로 인한 사회ㆍ경제적 비용도 크게 줄일 수 있다는 연구 결과를 발표하기도 했다.

그러나 여전히 리툭시맙이나 토실리주맙 역시 재발 억제제에는 효과가 제한적이어서 새로운 옵션이 필요했다.

이 가운데 솔리리스는 최근 1년 이내에 2회 이상 또는 최근 1년 이내에 1차례 포함 2년 이내에 3차례 이상 재발을 경험한 시신경 척수염 환자를 대상으로 진행한 PREVENT 임상에서 2년간 97.9%에 이르는 무재발률을 기록했다.

뿐만 아니라 2년차와 3년차에도 96.4%의 무재발률을 유지, 장기간의 재발 억제 효과를 입즈하며 최초로 시신경 척수염 치료에 적응증을 획득했으며, 지난 4월 1일부터는 건강보험 급여도 적용되고 있다.

이와 관련, 기자간담회에서 시신경 척수염 범주질환의 특징과 솔리리스의 가치를 조명한 국림암센터 신경과 김호진 교수는 “오랜 기간 재발의 두려움을 안고 살아가던 시신경 척수염 범주질환 환자에게 솔리리스주의 급여 적용은 무척 반가운 소식”이라고 강조했다.

다만, 급여기준은 조금 더 현실에 맞게 개선할 필요가 있다는 것이 김 교수의 지적이다.

현재 솔리리스는 항아쿠아포린-4(항AQP-4) 항체 양성인 만 18세 이상 NMOSD 환자 중 솔리리스 투여 시점에 확장 장애 상태 척도(Extended Disability Status Scale, EDSS) 점수가 7점 이하이면서 최근 1년 이내 최소 2회의 증상 재발 또는 최근 2년 이내 최소 3회(최근 1년 이내 1회 포함)의 재발이 발생한 환자로, 리툭시맙 또는 사트랄리주맙 급여기준에 적합해 3개월 이상 해당 약제를 투여했음에도 재발이 발생하거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우에만 급여를 인정받을 수 있다.

그러나 시신경 척수염 범주질환에서 리툭시맙은 부작용의 위험이 높고 치료 효과는 제한적인 아자티오프린이나 미코페놀레이트모페틸 등을 투약한 경우에만 급여를 인정하고 있어, 솔리리스에 급여를 인정받기 위해서는 아자티오프린이나 미코페놀레이트모페틸은 물론 리툭시맙이나 사트랄리주맙 치료에서도 재발을 경험해야만 한다.

단 한 번의 재발로도 치명적인 상황에 놓일 수 있는 시신경 척수염 범주질환 환자들을 재발의 공포로부터 벗어나게 할 수 있는 치료제가 있음에도 불구하고, 여러 차례 재발을 경험한 이후에야 급여를 인정하는 것은 지나치게 가혹하다는 지적이다.

특히 재발의 위험이 크고 가임기 여성 환자가 많은 질환의 특성상 비용 부담을 감내하고 리툭시맙으로 치료를 시작한 환자들이 적지 않은데, 이 경우에는 솔리리스에 급여를 인정받을 수 없다는 것 역시 문제가 있다는 설명이다.

김 교수는 “솔리리스의 급여 조건에 맞추기 위해서는 회복이 어려운 재발을 여러 차례 겪어야만 한다”면서 “뿐만 아니라 재발 위험을 최소화하기 위해 경제적 부담을 감수하면서 리툭시맙을 비급여로 치료받던 환자들은 급여를 인정받을 수 없다”고 지적했다. 

이어 “솔리리스에 급여가 적용되 시신경 척수염 범주질환의 재발을 막을 수 있게 돼 감사하지만, 실제로 효용가치가 있으려면 풀어야 할 과제가 적지 않다”고 꼬집었다.